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Pacientes com doenças raras têm amparo na legislação brasileira para participar de pesquisas clínicas para o desenvolvimento de medicamentos novos. Além disso, podem solicitar acesso aos produtos em desenvolvimento quando não fizerem parte do estudo, desde que haja indícios de que a alternativa é segura e que poderá surtir efeito positivo.

Em qualquer uma dessas situações, a autorização deve ser concedida pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), responsável por avaliar se o estudo é seguro, visando a máxima proteção do paciente.

Leia abaixo em quais condições pacientes com doenças raras podem ter acesso a produtos farmacêuticos em desenvolvimento.

Pesquisa clínica

Por parte da Anvisa, a legislação que ampara a realização de uma pesquisa clínica, bem como a participação de cidadãos brasileiros no estudo, é a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC)9, de 2015. Para permitir a pesquisa, que é feita com testes em humanos, o órgão deve avaliar aspectos metodológicos, de segurança e científicos, com o objetivo de garantir proteção ao paciente.

Um dos itens importantes da realização de uma pesquisa é a atenção integral ao paciente, durante e após o estudo. De acordo com a Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (Conep), ligada ao Conselho Nacional de Saúde (CNS), a empresa que realiza a pesquisa deve assegurar a todos os participantes, ao final do estudo, acesso gratuito e por tempo indeterminado aos melhores métodos profiláticos, diagnósticos e terapêuticos que se demonstraram eficazes (Resolução 466, de 2012).

Já a Anvisa, na RDC 38, de 2013, estabelece que o “fornecimento gratuito de medicamentos após o término do ensaio clínico será disponibilizado aos sujeitos de pesquisa, enquanto houver benefício, a critério médico”. Também deve haver o “fornecimento gratuito de medicamento por finalização precoce do estudo”.

Programa de acesso expandido

Essa é outra forma de acesso de pacientes portadores de doenças raras a medicamentos ainda em desenvolvimento e, portanto, sem registro no mundo. Essa condição é aplicada aos estudos já em fase 3 (última etapa de testes) e deve beneficiar um grupo de pacientes, com o aval da Anvisa. Portanto, trata-se de um pedido de acesso a um produto farmacêutico em desenvolvimento, sem que o paciente faça parte do grupo de indivíduos pesquisados.

Para saber mais sobre as regras de participação em programas de acesso expandido, é necessário conhecer o conteúdo da Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 38, de 2013.

Programa de uso compassivo

Uso compassivo é caracterizado por ser uma demanda individual. Trata-se da disponibilização de medicamento novo promissor, em desenvolvimento, ainda sem registro na Anvisa, destinado ao uso pessoal de pacientes não participantes de programa de acesso expandido ou de pesquisa clínica. É destinado a portadores de doenças debilitantes graves e/ou que ameacem a vida e sem alternativa terapêutica satisfatória com produtos registrados no país. Para tanto, é necessário um parecer técnico de um médico que ateste que o paciente tem a indicação de uso do medicamento. Saiba mais lendo a RDC 38, de 2013.

Programa de fornecimento de medicamento pós-estudo

Trata-se da disponibilização gratuita de medicamento aos participantes de uma pesquisa clínica, nos casos de encerramento do estudo ou quando finalizada a participação do paciente.